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Jul 15, 2023

실명 치료법은 조류에서 나올 수 있습니다

Sarah Zhang 실명을 치료할 수 있는 조류는 기술적으로는 보지도 못합니다. Chlamydomonas reinhardtii는 물과 흙 속에 사는 단순한 단세포 녹조류입니다. 그들은 둥근 몸체를 가지고 있습니다.

사라 장

실명을 치료할 수 있는 조류는 기술적으로 볼 수조차 없습니다. Chlamydomonas reinhardtii는 물과 흙 속에 사는 단순한 단세포 녹조류입니다. 그들은 둥근 몸체, 채찍 같은 두 개의 꼬리, 그리고 광합성을 위해 햇빛을 찾는 데 사용하는 하나의 원시 눈(눈은 아니더라도 실제로는 안점)을 가지고 있습니다.

하지만 인간의 눈처럼 그 안점도 빛에 민감한 단백질을 사용합니다. 그 중 하나는 채널로돕신-2라고 불리는데, 인간의 망막에 이식된 이 조류 단백질은 언젠가 시각 장애인의 시력을 회복시킬 수 있습니다. 그리고 이것은 단지 터무니없는 꿈이 아닙니다. 지난 달 FDA는 앤아버에 본사를 둔 RetroSense 회사의 인간 임상 시험을 승인했습니다.

숨을. 예, 이것은 꽤 미친 소리처럼 들리지만 완전히 부두교처럼 미친 것은 아닙니다. 채널로돕신-2는 신경과학계의 록스타입니다. 지난 10년 동안 신경과학자들은 이 단백질을 사용해 뉴런이 빛에 반응하도록 만들어 왔습니다. 뉴런은 일반적으로 두개골 내부에 갇혀 있기 때문에 빛에 반응하지 않지만 유전적으로 단백질을 뉴런으로 암호화하며 과학자들은 광유전학으로 알려진 기술인 빛으로 뇌 회로를 쉽게 조사할 수 있습니다.

채널로돕신-2가 뇌 세포에서 작동한다면 눈 세포에서는 작동하지 않는 이유는 무엇입니까? 그래서 RetroSense는 최초로 인간에게 광유전학을 사용할 계획이며, 임상 시험을 위해 유전성 안과 질환인 색소성 망막염으로 실명한 15명의 환자를 모집할 계획입니다. CEO인 Sean Ainsworth는 “올해 가을에 사업을 시작하려고 합니다.”라고 말했습니다.

RetroSense는 바이러스를 사용하여 일반적으로 빛에 민감하지 않은 내부 망막의 뉴런에 채널로돕신-2 유전자의 복사본을 삽입합니다. (간상체와 원뿔은 일반적으로 감광성 세포입니다.) 이것이 유전자 치료이며, 유전성 안질환을 치료하는 유전자 치료는 근본적으로 새로운 아이디어는 아닙니다. 여러 임상 시험에서 연구자들은 시력을 회복하기 위해 환자의 잘못된 복사본을 보충하기 위해 정상적인 유전자 복사본을 운반하는 바이러스를 주입했습니다. 여기에 차이점이 있습니다. RetroSense는 다른 인간, 다른 포유류, 심지어 다른 동물의 유전자를 삽입하는 것이 아니라 조류의 유전자를 삽입합니다. 종 간은 잊어버리세요. 이것이 바로 도메인 간입니다.

그것은 조류로 시작된 것이 아닙니다. RetroSense는 눈의 간상체와 원뿔이 죽을 때 시력을 회복하는 방법을 연구하는 Wayne State University의 시력 연구원인 Zhuo-Hua Pan으로부터 기술 라이센스를 받았습니다. 색소성 망막염이나 노인성 황반변성과 같은 질병에서 이런 일이 일어납니다. 분명한 해결책은 인간 유전자의 결함을 해결하는 것입니다. 즉, 질병에 걸린 망막의 다른 기능성 세포에서 인간 간체의 빛에 민감한 단백질을 암호화하는 것입니다. 그러나 이러한 단백질은 까다롭고 여러 다른 단백질과 협력하여 작동해야 합니다. 즉, 과학자들은 여러 유전자를 삽입해야 합니다. Pan은 “우리는 그것이 거의 불가능하다고 생각했습니다.”라고 말했습니다.

2003년에 Pan은 Chlamydomonas reinhardtii의 채널로돕신-2에 관한 논문을 접했습니다. 과학자들은 이를 포유동물 세포에 주입하기 시작했으며 필요한 것은 하나의 유전자와 하나의 단백질뿐이었습니다. Pan은 “처음부터 완벽하게 작동했습니다.”라고 말했습니다. "기본적으로 정말 정말 운이 좋았습니다." 광유전학에 의존하는 수백 개의 신경과학 실험실도 같은 말을 할 수 있습니다.

앤디 그린버그

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매트 사이먼

채널로돕신-2를 망막 내부 뉴런에 삽입하면 눈의 복잡성을 상당 부분 피할 수 있습니다. 눈이 어떻게 작동하는지에 대해 가장 먼저 알아야 할 것은 그것이 말이 되지 않는다는 것입니다. 우선, 그것은 거꾸로 연결된 것처럼 보입니다. 빛은 망막 뒤쪽의 감광 간상체와 원추체에 도달하기 전에 여러 층의 뉴런을 통과해야 하며, 그런 다음 모든 뉴런 층을 통해 다시 전기 신호를 보내야 합니다. 뇌로 가는 길. (다이어그램에서는 망막 뒤쪽이 맨 위에 있습니다.) 간상체와 원뿔도 뒤쪽에 있습니다. 빛이 아닌 어둠 속에서 발화하며, 해당 코드를 반전시키는 것은 뉴런 작업의 일부입니다. 인간의 눈이 지성적인 디자이너의 작품이라면 그는 미친 눈이었습니다.